『维真生物-病毒包装』AAV在肺部的应用-血清型
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发布时间：2024-10-24 03:01
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时间：2024-10-30 14:50
重组腺相关病毒(rAAV)凭借其高靶向性和安全性，在基因治疗领域展现出巨大潜力。自90年代开始，科学家们就将其应用于肺部疾病的研究，其中rAAV的转导效率受到血清型、启动子和给药途径的影响。在探讨肺部应用时，AAV血清型、启动子的选择策略以及给药途径至关重要。
血清型的选择涉及多种人类（AAV1至AAV12）和非人类灵长类动物AAV，如AAV2、AAV5、AAV6和AAV9。AAV6因其能有效介导基因在气道和肺泡II型细胞的表达，成为肺部基因治疗的理想选择，尤其是对气道疾病。不同动物模型中，AAV5和AAV6在小鼠和低等灵长类中效果好，而在高等灵长类中，AAV1更常见，而AAV2在肺癌研究中常用。
启动子的选择依据实验目的和注射方式，如CMV和CAG适合高效感染肺部，而细胞特异性启动子如ICAM2和SM22α则针对特定细胞类型。肺部注射方法包括鼻内滴注、气管插管和气管内注射，每种方法都有其优缺点和适用场景。
鼻内滴注简便，但可能面临剂量控制问题；气管插管术能直达肺部，但需要专业设备；气管内注射效率高，但风险较高。选择何种方式，需根据研究目标和实验条件来决定。
